Protagonist Therapeutics 社との、真性多血症に対するファースト・イン・クラスの治療薬となる 可能性を有する rusfertide の、米国食品医薬品局による新薬承認申請受理 および優先審査指定について

新薬承認申請の概要

武田薬品工業株式会社はProtagonist Therapeutics社と共同で開発中のrusfertideについて、米国食品医薬品局（FDA）が2026年2月27日に新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査に指定したことを発表しました。rusfertideは真性多血症（PV）に対するファースト・イン・クラスの治療薬であり、PDUFAに基づく審査終了目標日は2026年第3四半期（7～9月）に設定されています。rusfertideはヘプシジンのペプチド模倣薬で、標準治療との併用により2倍以上の臨床的奏効率を示し、ヘマトクリット値のコントロールや瀉血回数の減少に有意な改善をもたらしています。

今後の展望とパートナーシップ

武田薬品は2024年1月にProtagonist Therapeutics社とrusfertideの全世界ライセンスおよび提携契約を締結し、米国における新薬承認申請の戦略実施と今後の規制申請を主導します。Protagonist Therapeutics社は米国で50:50のプロフィットシェアで共同販売権を有し、オプトアウト権も保持しています。rusfertideは週1回の皮下自己注射で投与され、臨床試験では概ね良好な忍容性が示されています。FDAからはブレークスルーセラピー、希少疾病用医薬品、ファストトラックの指定も受けており、2026年中の承認取得が期待されています。