Italfarmaco社との契約に関する説明会

契約の概要

ＪＣＲファーマ株式会社はItalfarmaco社と、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬Givinostatの日本における独占的ライセンス契約を締結した。これにより、希少疾病治療薬のポートフォリオが拡充し、両社のR&Dパイプラインおよび基盤技術における共同機会の探求を進める。Givinostatはヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤であり、非ステロイド性のDMD治療薬として期待されている。

治療薬の現状と今後の展望

Givinostatは米国で2024年3月に承認を取得し、EUでも2025年6月に条件付き承認を得ているが、日本国内では未承認である。国内のDMD患者数は約3,500名で、6歳以上かつ歩行可能な患者は1,000名以上と推定されており、商業的ポテンシャルは大きい。2028年までの製造販売承認取得を目指し、臨床第III相試験（EPIDYS Study）も進行中である。