脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対する GYM329（emugrobart）の開発中止に関するお知らせ

開発中止の概要

中外製薬は、ロシュ社が開発中の抗潜在型ミオスタチンスイーピング抗体emugrobart（GYM329）について、脊髄性筋萎縮症（SMA）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした臨床開発を中止することを決定しました。これは第II/III相MANATEE試験（SMA）および第II相MANOEUVRE試験（FSHD）のデータ評価に基づくもので、筋肉量増加や運動機能改善に一貫性や堅牢性が認められず、第III相試験へ進む十分な確証が得られなかったためです。安全性に問題はなく、忍容性は良好でした。

今後の展望と影響

肥満症を対象としたemugrobartの臨床試験は科学的根拠に基づき継続されるため、今回の開発中止は肥満症向け開発には影響を与えません。2026年12月期の連結業績予想にも影響はありません。肥満症は神経筋疾患とは異なり、抗ミオスタチン抗体の作用機序が異なるため、引き続き第II相試験を予定通り進めます。